Ärzte feiern die erste erfolgreiche Behandlung der Huntington-Krankheit
Die Huntington-Krankheit ist eine neurodegenerative Erkrankung, die bei Erwachsenen innerhalb von zwei Jahrzehnten nach ihrem Ausbruch zum Tod führt. Eine einmalige Gehirnoperation in Kombination mit einer Gentherapie könnte den Krankheitsverlauf um durchschnittlich 75 Prozent verlangsamen.
Das niederländische Unternehmen uniQure gab die Ergebnisse einer klinischen Studie mit 29 Patienten bekannt, die zeigt, wie die genetische Erkrankung Huntington in Zukunft behandelt werden könnte.
Laut Unternehmensangaben zeigte sich bei den Patienten, die sich der Gentherapie unterzogen hatten, im Durchschnitt eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75 Prozent – ein großer Erfolg, wenn man bedenkt, dass die Krankheit bislang unheilbar war.
Was ist die Huntington-Krankheit?
Die Huntington-Krankheit ist eine neurodegenerative Erkrankung, die durch einen Fehler in der DNA, dem genetischen Material des Lebens, verursacht wird. Die Sequenz der DNA liefert den Bauplan oder Code für die Herstellung von Proteinen – den Bausteinen des Lebens – über einen Vermittler namens Messenger-RNA oder mRNA. Allerdings führt ein Fehler in der Sequenz des Huntington-Gens (HTT) zur Bildung einer toxischen Form des Huntington-Proteins, das Neuronen im Gehirn abtötet.
Die daraus resultierende Erkrankung manifestiert sich bei Erwachsenen in der Regel als eine Kombination aus Demenz, Parkinson und Motoneuronerkrankung und verläuft innerhalb von zwei Jahrzehnten nach Ausbruch tödlich. Da es sich um eine genetisch bedingte Erkrankung handelt, ist die Krankheit nicht heilbar, aber dank der jüngsten Fortschritte in der Gentherapie haben Patienten nun zumindest einen Funken Hoffnung, dass das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt werden kann.
Wie funktioniert die Gentherapie?
Die Behandlung umfasst eine Gehirnoperation, die unter einem Echtzeit-MRT-Scanner durchgeführt wird. Ziel der Operation sind zwei Gehirnregionen, der Caudatkern und das Putamen, wo mit Hilfe eines Mikrokatheters ein genetisch veränderter Virus injiziert wird.
Dies kann dazu beitragen, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Obwohl uniQure keine patientenspezifischen Daten veröffentlicht hat, bestätigte das Unternehmen, dass von 29 Patienten, die vor drei Jahren die Behandlung erhielten, einer nach seiner medizinischen Pensionierung wieder arbeiten kann, während andere laufen können, obwohl eigentlich davon ausgegangen wurde, dass sie einen Rollstuhl benötigen würden, berichtete die BBC.
Ein Kind, dessen Elternteil an der Huntington-Krankheit leidet, hat ein 50-prozentiges Risiko, das defekte Gen zu erben. Obwohl die klinischen Daten noch veröffentlicht und von anderen Forschern auf diesem Gebiet begutachtet werden müssen, gibt dies den Familien Hoffnung, dass die Krankheit in Zukunft verlangsamt werden kann.
Wie andere Gentherapien dürfte auch diese Behandlung sehr kostspielig sein. Im Vereinigten Königreich übernimmt der National Health Service (NHS) die Kosten für die Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen wie Hämophilie B, die oft mehrere Millionen Pfund pro Patient betragen.
Wenn sich die Wirksamkeit bestätigt, könnte die Huntington-Krankheit bald in die Liste der behandelbaren genetischen Erkrankungen aufgenommen werden.